人民網(wǎng)上海3月9日電 （唐小麗）“罕見病是發(fā)病率低，但病種繁多、癥狀嚴(yán)重的一類疾病。臨床上由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)進(jìn)行研發(fā)生產(chǎn)。”全國政協(xié)委員、上海中醫(yī)藥大學(xué)首席教授吳煥淦非常關(guān)注罕見病的相關(guān)問題。

全國政協(xié)委員吳煥淦。上海中醫(yī)藥大學(xué)供圖

吳煥淦介紹，2018年，國家衛(wèi)生健康委員會等五部委聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，加速罕見病藥物、檢測產(chǎn)品的研發(fā)和上市。國家近年來高度重視、協(xié)調(diào)推進(jìn)罕見病的防治工作，積極建設(shè)罕見病診療中心和兒童罕見病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、開設(shè)專科門診、鼓勵開展罕見病研究，取得一定成效。“但是罕見病相關(guān)科研基礎(chǔ)數(shù)據(jù)仍顯著少于常見多發(fā)疾病，臨床和基礎(chǔ)研究開展難度大，需要更大的支持力度探求更科學(xué)、精巧的研究方法。”

究其原因，吳煥淦分析道，當(dāng)前，罕見病科研及產(chǎn)業(yè)發(fā)展頂層設(shè)計(jì)不足，罕見病研究促進(jìn)相關(guān)工作參與方面較少，罕見病新興研究扶持力度較低，社會科學(xué)研究支持力度不足等。

對此，吳煥淦提出以下建議：

完善頂層設(shè)計(jì)，推進(jìn)罕見病科研與產(chǎn)業(yè)發(fā)展。可以將罕見病作為上海生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點(diǎn)方向之一，匯集發(fā)改委、衛(wèi)健委、醫(yī)保局等多部門研究出臺促進(jìn)我國罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展的指導(dǎo)意見，從多角度出發(fā)，力爭將上海打造成為罕見病醫(yī)藥科研、轉(zhuǎn)化、醫(yī)療、保障等方面的全國高地。

多方聯(lián)合，促進(jìn)罕見病研究發(fā)展。建議聯(lián)合相關(guān)部門，共同推進(jìn)罕見病相關(guān)基礎(chǔ)、臨床科研發(fā)展，著力培養(yǎng)優(yōu)質(zhì)科室與研究團(tuán)隊(duì)建設(shè)。建議生物醫(yī)藥集群相關(guān)區(qū)域，以上海市為例，將上海市浦東新區(qū)、張江科學(xué)城、自貿(mào)區(qū)等進(jìn)一步支持罕見病相關(guān)醫(yī)藥研究布局。

加大對罕見病領(lǐng)域新興研究的支持力度。建議設(shè)立小額專項(xiàng)基金資助，鼓勵醫(yī)務(wù)人員和研究者從臨床病例出發(fā)關(guān)注罕見病科研。鼓勵采用學(xué)科交叉的新方法、新模式對罕見病開展探索性研究。加大對罕見病研究有所突破的團(tuán)隊(duì)和個人的宣傳。支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)對有潛在價值的新方法、新藥物及時轉(zhuǎn)化。

重視開展罕見病社會科學(xué)研究。建議醫(yī)保、民政等部門合作推進(jìn)罕見病社科研究開展，著力在罕見病醫(yī)保、立法、管理探索新的模式與方法，助力相關(guān)決策推進(jìn)。鼓勵運(yùn)用在罕見病臨床研究中運(yùn)用社科方法，形成“醫(yī)+社科”的跨學(xué)科罕見病協(xié)作研究。

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